临床疗效评价即运用相关理论与方法，研究各种治疗方法和措施，通过科学的科研设计、测量和分析对疗效作出客观的评价。中药新药研究的关键是临床疗效的评价，而疗效评价的关键在于评价方法的科学合理。肿瘤中药新药疗效评价体系是由多个疗效评价指标共同组成的，临床疗效评价结论的真实性和价值，在很大程度上取决于效应指标的选择和确定。疗效评价包括试验药物效应指标变化的评价与疾病综合疗效的评价两个方面。按论证强度，主要效应指标评价优于综合疗效评价，客观指标优于主观症状。主要效应指标反映了试验药物的作用靶点和治疗特点，疗效评价应注重主要效应指标的变化。明确药物的主要效应指标是中药临床研究设计的关键点。

中药在治疗肿瘤上的作用在于改善肿瘤患者的临床症状、提高生存质量、稳定瘤体、延长生存期及减轻放化疗的毒副反应。肿瘤中药新药具有效应点广泛、作用强度不大的特点往往难以确定对疾病的主要效应指标，临床较多地采取综合疗效评价。

目前中医药治疗肿瘤尚未形成统一的疗效评价标准。近年来，诸多中医肿瘤学者对建立中医肿瘤疗效评价体系提出了许多有益的设想与构思，但多基于个人经验。总体趋向为肿瘤的疗效评价体系应是多角度、多层次的，应综合考虑实体瘤的变化、生活质量、生存期等因素。王济民等将瘤体大小变化（50%）+主要症状（40%）+生活质量（10%）作为中医治疗总的疗效标准，将三者分数加权得出最后总分，达到或超150分者为显效，110分以上者为有效，仍为100分者为稳定，< 100分者为恶化。林洪生等以主症、肿瘤大小变化、KPS评分及体重、免疫指标为指标，每项指标均予量化分级，按明显受益、受益和不受益进行疗效判定，制订了晚期肺癌的综合疗效标准。林丽珠等在多年临床工作中发现，肿瘤的分期不同，治疗的侧重点也应有所区别，因此在《实体瘤中医疗效标准（草案）》中提出早中期总疗效评定标准=瘤体变化（40%）+临床症状（15%）+体力状况（15%）+生存期（30%），晚期总疗效评定标准=瘤体变化（30%）+临床症状（15%）+体力状况（15%）+生存期（40%）。周岱翰等对“中医肿瘤疗效评价系统”在中晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中的应用进行了评价，中医疗效评价以总疗效（100%）=瘤体变化（30%）+临床症状（15%）+体力状况（15%）+生存期（40%）计量，75～100分为显效，50～74分有效，25～49分为稳定，< 25分为无效。中医肿瘤疗效评价系统比单纯瘤体缓解率的评价更能反映出中医的疗效，具有进一步研究的价值。

目前对肿瘤新药中药的疗效评价方法仍基本沿用2002年的《中药新药临床研究指导原则》：抗肿瘤中药和放化疗增效药的评价应以瘤体变化为主要疗效指标。放化疗减毒药要以放化疗对人体造成的损伤为主要疗效指标评价。晚期肿瘤患者用药应强调综合评价，主要应依靠结局性指标，如生存质量、生存期、生存率等。目前已完成的肿瘤中药新药临床研究中主要涉及的疗效指标有中医证候、ORR、卡氏评分、体重和免疫功能，暂未涉及对生存期或时间指标的考查。

中医证候的疗效是突出肿瘤中医治疗临床优势的主要疗效指标。中医证候的评价一直是肿瘤中药新药临床疗效评价的主要指标，从过去简单的几个单一症状疗效评价，到现在的病证结合模式下，主症次症组合、中医症状积分分级半定量法疗效评价，中医证候疗效指标是一个在新药临床试验中逐步发展和完善的指标。众所周知，化疗易导致患者出现气血两亏、脾胃虚损的证候。化疗减毒增效药新药临床试验的中医证型大多为虚证，该指标能敏感评价新药中医证候疗效方面的作用。新药临床试验中该指标基本上均获得阳性结果。由此可见，中医证候疗效指标是一个客观、敏感的指标。

瘤体客观缓解率是过去肿瘤临床疗效评价的金标准，从1987年至90年代初，瘤体客观缓解率（ORR = CR + PR）一直是中药新药临床主要疗效评价指标。临床试验结果表明，完全缓解率低，有效率不高。在随机多中心双盲的临床试验中，完全缓解率和有效率在试验组和对照组比较大多无明显统计学差异，其中有统计学差异的只约占1/3。该指标难以突出中药新药治疗肿瘤的特点和优势。从20世纪90年代中期开始，中医肿瘤临床专家、新药研发人员逐渐认识到肿瘤缩小不是中医治疗肿瘤的优势，而减毒增效、稳定瘤体、改善患者生活质量是中医优势之所在。瘤体客观缓解率在化疗辅助用药临床试验观察中的地位变化有以下两个特点：①从早期的主要疗效指标逐渐退居到次要疗效指标；②同时不过分强调完全缓解率和部分缓解率，微效率和稳定率被纳入试验组和对照组比较的范围，完全缓解率、部分缓解率、微效率和稳定率被一起纳入瘤体稳定率的计算中，作为疗效指标进行评价在一些以化疗减毒为主要目的临床试验中，甚至剔除了瘤体客观有效率这个疗效指标。

良好的生活质量和长久的生存期是目前肿瘤未攻克之前的治疗目标。肿瘤患者生活质量评估作为肿瘤结局指标中最敏感和最有力的指标正逐渐受到医学专家和新药研发人员的关注，这点在新药临床试验中得到充分体现，均使用KPS评分变化来评价药物改善生活质量的疗效。该量表简洁明了，可操作性和重复性强，在我国恶性肿瘤临床研究中得到广泛认同及应用。试验结果中大部分都获得阳性结果。该指标能突出中药新药治疗肿瘤在改善生活质量方面的有效性。生活质量在疗效评价中的地位逐渐上升，由次要疗效指标上升至主要疗效评价指标。可以预测，重视生活质量疗效指标是未来肿瘤新药临床试验疗效评价的一个趋势。

化疗完成率是对化疗按计划完成者和失败而中途停止者做数据处理，测出百分比。200年开始进行的部分化疗减毒增效药临床试验是首先把化疗完成率作为有效性指标之一，随后进行的一系列类似临床试验中均采用了该指标作为有效性指标中的次要指标之一。

该指标主要用来评价新药的减毒作用，患者通常会因为出现严重化疗毒副反应等导致化疗疗程未按计划完成而终止，临床上严重的化疗毒副反应如Ⅲ～Ⅳ度骨髓抑制和消化道反应，通常是导致化疗不能完成的主要直接原因，所以化疗完成率可以间接反映患者毒副反应的发生率和严重程度及肿瘤控制情况。从新药临床试验的结果看来，化疗完成率不是一个敏感指标，在大部分临床试验中均未获得阳性结果。分析其不敏感的原因有三：一是化疗中患者并不一定会因为发生严重的骨髓抑制和消化道反应而导致化疗不能按计划完成，化疗严重毒副反应的发生率和严重程度与化疗完成率是不平行的。此外，肿瘤的进展严重的并发症如感染、出血或患者自身的放弃治疗也是导致化疗失败的常见原因，但是临床上包括严重的毒副反应和其他因素所导致的化疗失败仍是少数。二是众所周知化疗毒副反应有蓄积现象，初次化疗和重复化疗的患者，不良反应发生率和严重程度有明显差异此外，化疗药物和方案不同，不良反应发生率和严重程度也有明显的不同，导致基线很容易出现不平衡。三是近年来临床上西医高效的止吐药、升白药等化疗辅助药广泛使用，而新药临床试验中也规定：化疗期间白细胞计数低于2 × 10 ⁹/L时允许使用升白药。从试验结果分析看，化疗完成率基本可以达到90%左右。由此可知，化疗完成率是一个不敏感的疗效指标。但是化疗增效减毒药对于化疗完成率的提高是否还有空间，仍需这方面资料和数据的支持。

体重始终作为肿瘤中药新药的次要疗效指标之一，用于间接评价患者的生活质量，从20世纪80年代的1.5kg到目前1kg变化为标准，该指标简单易操作，患者依从性好。但该指标评价标准欠合理，体现在：①以体重的变化数值来评价疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）批准治疗胰腺癌的一线药物“吉西他滨”时，提出了新的化疗评估标准“临床收益反应”，其中次要评估指标以体重比基线增加≥7%，并持续4周为阳性。在肿瘤恶病质的研究中，也以体重变化的百分率来评价，以1周内体重丢失> 2%、1个月丢失> 5%、3个月丢失> 7.5%、6个月丢失> 10%考虑纳入恶病质范围。体重变化百分率以自身既往体重为基线比体重变化数值更能客观反映患者体重变化情况，如40kg和80kg的患者丢失或增加同样1kg的净体重，体重变化百分率分别为2.5%和1.25%，两者的临床意义显然是不同的。②消化道和非消化道肿瘤均使用同一体重疗效标准。相比于非消化道肿瘤和早期肿瘤，消化道肿瘤和中、晚期肿瘤对患者体重的影响更大。有研究表明，体重下降和营养不良的发生率，在乳腺癌患者中为9%，而在食管癌患者中则高达80%。Wood B等研究发现，不同恶性肿瘤病人的体重丢失率不同，乳腺癌和非霍奇金恶性淋巴瘤同为30%，胃癌为90%。但目前在中药新药临床疗效评价中消化道和非消化道肿瘤均使用同一体重疗效标准，这必然降低指标的敏感性。但体重变化百分率和数值为疗效评价指标的哪一项更合理，体重变化百分率在多少范围内为标准，消化道和非消化道的体重评价标准怎样区别设置，需要更加细致的分析与探讨。

免疫功能始终作为肿瘤中药新药的次要疗效指标之一，测定自然杀伤细胞（NK）、CD ₄/CD ₈、T细胞亚群，以上升≥50%为显效，≥25%为有效，< 25%为无效。试验结果中大部分都获得阳性结果。但它和终点指标之间的相关性值得进一步研究。

中药新药临床试验中，仅仅只有很少几个新药试验使用了肿瘤标志物作为次要评价指标，分析试验结果均为未获得阳性结果，试验组和对照组治疗前后自身对照肿瘤标志物的下降有统计学差异，组间比较肿瘤标志物的下降无统计学差异。肿瘤标志物在临床上多用于肿瘤治疗疗效判定、估计预后和复发。大量数据和临床研究证实，癌胚抗原（CEA）的浓度和肿瘤大小有关，对于病理类型为腺癌敏感，而肝癌中甲胎蛋白（AFP）阳性率高。化疗减毒增效药中增效作用疗效评价，在瘤体的变化方面除用影像学的评价，还可以结合CEA的浓度变化来进行探索性评价。肿瘤标志物是一个相对客观、操作性和重复性强、依从性好的指标，值得在中药新药临床疗效评价中广泛运用并进行分析研究。

在生存期和生活质量逐渐成为肿瘤治疗疗效金标准的今天，生存期和生活质量也逐渐成为所有肿瘤新药临床疗效评价的金标准。目前符合中医药临床优势与特点的有效性指标研究较薄弱，无论是中医证候的确立及评价，还是体重、化疗完成率、免疫功能等疗效指标的选择与评价，均多依据专家意见，缺乏与生存质量、生存期等终点的相关性的研究支持。综观西方肿瘤新药评价策略，十分重视对肿瘤新药的时间指标和瘤体应答的效应评价，其中更为重视对总生存期、无疾病进展时间、无病生存期等时间指标的评价。从近年来美国FDA（Food and Drug Administration）和欧盟医药产品管理机构（European Medicine Agency，EMEA）批准的抗肿瘤新药以及新增适应证的补充申请来看，尽管其试验设计可能有所不同，但主要的上市依据仍不离对时间指标的考查。这些都无不体现其试图通过合理的终点评价来证实疾病获益。由于新药研发和上市的自身特点，对于这些确实能反映中药新药疗效的结局性指标，不仅要观察很长的周期，而且要耗费大量的人力、物力和财力。后期多种治疗手段的共同干预，研究相对困难，新药临床疗效指标中大多为替代指标，终点性指标评价和研究还相当薄弱。为明确替代指标和终点指标之间的关系和正确选择和评价替代指标，应提倡依据较好的近期疗效试验结果批准上市后，对生存期、中位生存期、无病生存期、肿瘤进展时间和生活质量等终点指标进行上市后的再评价和研究。对生存期或时间指标的考查应该成为未来肿瘤中药新药疗效评价非常重要的内容。

由于肿瘤患者的病情复杂，中医药临床治疗又是多部位、多靶点的调节，如何能够体现中医特色、明确临床治疗作用、确立敏感的疗效指标，需要更多的临床研究数据支持。因此，对于肿瘤中药新药临床试验不可能短时间就有十分完善的指标和评价体系。完善和验证已有的评价指标，修改不敏感、欠合理疗效指标，取消不适宜的疗效指标，在新药临床试验中值得提倡新的有价值和可行性强指标的探索。这些年来，随着循证医学工作的普及与加强，随着新药审评的不断完善，疗效评价也在不断填充新的内容，不断提高，逐渐形成更加能够体现中医特色的评价指标和体系。